和元生物与中因科技就基因治疗产品商业化大规模生产达成战略合作协议

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Press Release

2023年4月21日，在和元智造精准医疗产业基地开业盛典上，和元生物技术（上海）股份有限公司（“和元生物”，股票代码：688238）与北京中因科技有限公司（“中因科技”）正式签署“商业化生产战略合作”协议。根据协议，和元生物将借助先进的基因治疗产品工艺开发能力和大规模cGMP商业化生产能力，为中因科技的基因治疗产品管线提供大规模GMP生产服务，共同造福患者。

▲和元生物首席执行官兼总经理贾国栋先生与中因科技副总裁陈曦先生签署战略合作协议

合作共赢

持续赋能BCD疾病基因治疗的产品化进程

中因科技一直致力于遗传性眼病基因治疗药物的研发。2021年8月，中因科技眼科基因治疗药物ZVS101e获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格授权，并完成全球首个结晶样视网膜变性病（BCD疾病）基因治疗的探索性临床试验（IIT），在人体上表现出良好的安全性和有效性。2022年12月，ZVS101e陆续获得中国CDE的1类新药临床试验（IND）许可，以及FDA新药临床试验（IND）许可，用于治疗因CYP4V2双等位基因变异导致的结晶样视网膜色素变性疾病。和元生物在中因科技眼科基因治疗产品管线的研发、中美临床试验申报、大规模样品生产等多个环节均提供一站式CDMO服务，赋能BCD疾病基因治疗的产品化进程。

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ZVS101e是CYP4V2基因替代治疗药物，含表达人CYP4V2蛋白的重组AAV血清型8（rAAV8）载体（rAAV8-hCYP4V2）。ZVS101e所含治疗载体对视网膜细胞有特殊嗜性，注射入患者视网膜下腔后，可高效感染视网膜的RPE细胞，并在RPE细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而对BCD患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。该替代治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。

和元生物专注于为基因和细胞治疗领域药物开发者提供从临床前研究、CMC药学研究、临床样品生产到商业化大规模生产的一站式服务，赋能基因治疗药物研发。4月21日，在上海市临港新片区沧海路3888号，和元生物临港基地盛大开业，该基地总建筑面积约77,000平方米，反应器最大规模可达2,000L，为全球领先的单一基因与细胞治疗商业化生产服务基地。

基地拥有30多条基因和细胞治疗生产线，具备大规模、多选择原核细胞生产能力，近20条不同特色的细胞治疗产品生产线。基地产线布局了多种创新工艺体系，包括一次性工艺载体生产线，一次性工艺原核细胞培养生产线，适应基因与细胞治疗产品的冻干、灌装一体化制剂灌装工艺系统，阳性样本细胞治疗产品生产线，基地创新水平处于行业前列。

中因科技 × 和元生物

基因治疗产品商业化大规模生产战略合作

此次合作中，和元生物将为中因科技基因治疗产品管线的早期-晚期临床试验提供GMP生产服务、工艺表征服务、产品制剂灌装服务、药品商业化生产服务，并同意基于各自的专业背景和产业经验，通过线上线下学术交流互动，共同推动行业技术交流，提升行业水平。

中因科技副总裁陈曦先生表示：“很高兴与和元这样经验丰富、专业可靠的基因治疗CDMO长期合作，成为商业化生产战略合作伙伴，和元生物拥有全面、卓越的基因治疗药物GMP生产工艺技术、大规模生产体系和大量经验，为中因科技在研基因治疗管线推向临床提供了重要支持。”

和元生物首席执行官兼总经理贾国栋先生表示：“此次战略合作是双方过去合作的延续和升华，是基因治疗药物进入临床应用的新起点。作为聚焦基因治疗领域的CRO/CDMO领军企业，我们始终关注全球基因治疗领域的创新进展、大规模GMP产能需求，多样化需求对技术、工艺、生产、放行的全面性和先进性提出更高要求。”

赋能基因治疗 ，共守生命健康

截至2023年3月，和元生物已累计服务150多个基因与细胞治疗CDMO项目，累计协助客户获得20+中美澳临床试验批件。2022年，和元生物全年帮助细胞和基因治疗领域客户累计获得12个中、美临床试验批件，参与并支持客户完成了13个项目的临床试验申报工作，服务产品种类涵盖质粒、腺相关病毒、慢病毒、细胞治疗产品、溶瘤病毒等全面的CGT管线类型，以全面先进水准持续赋能行业。

关于 中因科技

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北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”服务。中因科技基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大队列，总结出中国患者的突变频谱，为药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，包括基因替代治疗和基因编辑治疗，力争实现“从零到一”的突破。目前团队成员近百人，已建立靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产、临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。

关于 和元生物

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和元生物（股票代码：688238）成立于2013年，是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务；为基因治疗药物，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。以“赋能基因治疗，共守生命健康”为使命，以基因治疗载体研发、生产为核心，公司将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任，打造国际领先的基因治疗CXO集团企业，加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗行业发展，造福人类健康！

圆满闭幕

和创新纪元

智愈未来 造就非凡

和元智造精准医疗产业基地开业盛典

圆满闭幕

2023年4月21日

中国·上海

4月21日，在上海市临港新片区沧海路3888号，和元智造精准医疗产业基地盛大开业，该项目总投资约15亿元，总建筑面积约77,000平方米，反应器最大规模可达2,000L，为目前全球鲜见单一基因细胞治疗商业化生产服务基地，可持续为全球基因和细胞治疗行业提供从DNA到NDA的一站式CRO/CDMO解决方案，更好满足快速增长的基因治疗CDMO需求，持续为产业链赋能。

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